这不是科研项目的第一次众筹,但却是基因药物的第一次众筹。
众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者,他们也开始有样学样,纷纷在龙图上面发起了众筹。
众筹成功的话,这笔资金会成为三清的研发赞助费,如果失败的话,资金会原路退回用户账号。
所以患者们也非常放心,他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。
毕竟,谁不想像SMA和Menkes患者一样,几针下去,彻底解除痛苦呢。
只不过,并不是所有的众筹都能立即成功的,三清选择下一个研发目标,无疑有自己的标准,暂时不符合的,只能是先慢慢等待着。
随着众筹和投票等活动的推进,罕见病患者的甄别和寻找这一问题,正在逐步得到解决。
相比常见病和慢病的疾病管理,罕见病患者对服务具有更大的黏性,有的患者也会自发搭建平台,互帮互助,互通信息,科普药品,并分享好的医生给病友认识。
龙图做为国内首家完全服务于患者的平台,不但提高了病人对疾病的认知,让病人能够早作诊断,早日治疗,还让病人们团结起来,发出自己的声音,对药企的药物研发有了一定的影响。
从没有这么一刻,病人们发现,自己团结起来所展现出来的力量,竟然这么强大。
而传说中的个体化基因治疗,竟然离自己如此之近。
就在三清闯入罕见病领域,开疆辟土,斩获颇丰的时候。
全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地,提前布局,加速跑马圈地。
要知道,罕见病的用药越是艰难,对医药企业而言,这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。
从市场规模的角度看,与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海,市场潜力惊人。
各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药,比如诺华,罗氏,拜耳,辉瑞,武田等。
与其他疾病相比,孤儿药研发相对高投入,低风险,产出也较高,这一点在海外市场已经被反复验证过。
不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。
行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。
上个月,辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整,罕见病被纳入为六大独立事业部之一。
据悉,辉瑞在罕见病业务方面,已在国内上市多款罕见病药物,主要涵盖血友病,多发性神经疾病,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。
近段时间以来,阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手,不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部,而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。
而罗氏制药,在去年8月花费30亿美元与Shape Therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议,共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
其实早在2年前,罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱Spark Therapeutics,这家公司管线非常丰富,涵盖了遗传性眼病,血友病,溶酶体贮积症,以及神经退行性疾病。
3年前,武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。
据不完全统计,近5年来,罕见病领域的收购,并购案金额累计超过千亿美金。
各大医药巨头,正在对罕见病领域摩拳擦掌,准备大展拳脚,杀个你死我活。
而如今,这个生机勃勃,潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。
一出场,就以无可匹敌之势杀出了一条血路,站在巅峰之上睥睨天下。
第一百八十三章 罕见病行业大会,卫总霸气宣言
一月的樱花国,已经是深冬。
大板市,武田制药总部的一件豪华办公室里,董事长武田和久站在落地玻璃窗前,眺望着远方的夜色,皱眉沉思。
武田制药是亚洲第一,世界前十的制药巨头,能让他陷入沉思的事情,明显并不简单。
3年前,武田制药通过一场标准的小鱼吃大鱼的并购,并购了公牛国的罕见病制药巨头夏尔公司,这场并购金额高达650亿美元,几乎是这两家公司收入合在一起的2倍。
这场并购让武田仿佛开挂了一般,身价一路上涨,不但一跃进入全球制药前十,在罕见病板块的销售额超过渤健,成为罕见病赛道上第一名,还解除了专利断崖危机,更重要的是实现了从化学药物到生物制药的转型。
与此同时,这场并购也让武田背上了超过300亿美元的巨额债务。
自此以后,武田制药就开始走上了还债之路。
公司宣布了一项价值达100亿美元的非核心资产剥离计划,并在2年内出售了包含其旧总部在内的21项非核心资产。
通过一系列在外界看来壮士断腕的抛售行为,武田的减债行动走得又稳又快,很快就站稳脚跟,实现了利润翻倍的目标,营收也大幅上涨。
武田制药这番剥离成熟产品的行为,实属明智之举,不但减轻了债务,也为核心产品的研发保留了充足的资金,使得公司接二连三在罕见病赛道重拳出击,上市了好几款孤儿药。
其他跨国巨头也同样看好这条赛道,辉瑞,阿斯利康,罗氏等不断紧随其后,纷纷发起对罕见病药企的高额并购。
一时之间,罕见药领域群雄并起,争相厮杀。
而这时,华夏医药巨头三清也高调入局,发布了两款突破性的罕见病基因药物,尤其是SMA基因药,将诺华和罗氏的天价孤儿药打得节节败退,溃不成军。
三清还宣布将继续研发罕见病的基因药物,甚至还列了个清单。
这阵势不由让武田和久深感不妙,如临大敌。
要知道,罕见病多达7000余种,全球病人超过3亿人,完全是一片还未开发的蓝海,多几个药企进场其实问题不大,也构不成太大的竞争关系。
但三清这个药企,比较特别,跟其他的药企不太一样。
它并没有像大多数药企一样,研发缓解罕见病的药物,吊着患者终身服药,最大程度榨取利润。