就当他做慈善了。
至于困扰医院制造院内制剂的那些原因,什么行政审批繁琐和制造要求严格这些因素,对三清来说都是不存在的。
心意已定,卫康起身走向会议室,要去见见那位‘药神’父亲。
说实话,高中学历的人,能够自学成才,自制简单的药物,还是让他有些佩服的。
这也是他愿意见见对方并提供帮助的主要原因。
一进门,就看到一位中等身材,相貌端正的三十岁左右男子一脸忐忑地站起身来。
“你好,曹阳,幸会幸会,我是卫康。”卫康微笑着伸出手。
“别紧张,我刚才也在网上看了你的事迹了,真的很佩服你!”
“有什么要求你尽管提,能帮忙的我一定会尽力。”
一番话说下来,对面男子脸上的不安消失了。
他举止恢复了自然,神情也变得平静。
曹阳微笑着表达感谢:“卫总,非常感谢你的接见,您这样的大忙人能抽空接见,实在让我感动。您果然是网上传说中的良心企业家,我这一趟没白来,真是值了。”
他沉思了几秒钟,斟酌着言辞才开口,声音不疾不徐,吐词清晰,自有一种沉稳之风。
“是这样的,既然卫总你已经有了一定的了解,那我就长话短说。”
“我这次来是想求助于三清医药方面的专家,彻底救治我的孩子。”
“您肯定对Menkes综合症有一定了解,目前这个病在国内算是无药可医,国外也只能购买一些组氨酸铜院内制剂,非常麻烦不说,也不是长久之计。”
“虽然我能够自制药,但一来这个药只能缓解病情,无法根治,二来这个病我还有一些病友,他们的孩子也得了这个病,同样是求药无门。”
“他们也不可能像我一样自制药,这不现实,对家属的要求也太高。”
“之前我在网上看到三清竭力支持罕见病患者,制作了不少的仿制药,挽救了许多人的性命。从那时起,我就有这个想法了,只不过因为孩子的病拖了一段时间。”
“前几天看到SMA基因药问世,我真的是太激动了,仿佛看到了一丝能够彻底治愈罕见病患者的曙光,因此迫不及待地赶过来了。”
“还请卫总能够考虑一下,帮助我们这几十个可怜的Menkes患者家属。”
说到后面,曹阳握紧双手,一脸期盼地看过来。
卫康微微一笑:“你是想要三清研发组氨酸铜制剂吗?这个没问题。”
“组氨酸铜是很简单的化合物,专利也早就过期,三清在罕见病仿制药这块已经卓有成就,这对我们来说不算什么。”
“而且国家也有优惠政策,只要走罕见病的绿色通道,相信三个月之内就能上市,你们这几十位患者很快就可以通过正常的途径买到药。你们甚至可以一开始就参加临床,这样从头到尾都不会有缺药的问题。”
曹阳眼神复杂,缓缓摇头。
“卫总,你可能误会我了。”
“其实我来不是为了让三清制造组氨酸铜制剂。虽然这款药确实对孩子的病情起到了缓解的作用,但是并不是彻底的解决之道。”
“我深知基因突变导致的疾病,最终治疗手段一定是基因治疗,而国内目前在基因治疗方面最有实力,能研发出临床可用的基因药物的医药公司,就只有三清了。”
“所以,”他语气诚恳,一脸渴求地看向卫康:“这次我来是想求助于三清的基因治疗专家,研发一款能够彻底治愈Menkes症的基因药物。”
“这?”卫康彻底震惊了。
第一百七十三章 伸出援手
“卫总您放心,”见卫康一脸愕然,曹阳赶紧解释道:“我并不是要道德绑架,要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”
“我主要还是想见见相关的专家,希望专家能够帮忙解答一些疑问,同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”
“关于Menkes的基因治疗,我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺,急需真正专家的指导和建议。”
“哦?”卫康有些好奇道:“那你先说说自己的思路?”
曹阳点点头,凝神一一道来。
“从制备化合物的同时,我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案,经过一年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒,目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”
“我已经找到了AAV的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻,需要载体专家的指导。”
“因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”
“我想在基因替代治疗后,再全身心投入研究CRISPR-CAS9这种最新的基因编辑工具,因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。”
“所以我想通过CRISPR-CAS9工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞,根据突变点位设计RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。”
“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”
“如果我这样的基因治疗方案可行的话,”曹阳缓了口气,继续说道:“我还有一些病友,都是Menkes患者家属,他们也想获得同样的基因治疗。”
他停顿了片刻,毅然决然道:“卫总,我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵,我已经做好准备了,我之前自建实验室投入有几十万,上个月我把车卖了,加上一些积蓄,还有个五十来万,不知道这些资金能够进行到哪一步。”
“实在不行的话,我也可以回去把房子卖了,只求能够彻底治好我儿子。”
“当然,这样的治疗方案,我那些病友可能不是每个人都负担得起,但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子,还希望卫总能够给他们一个机会。”
看着曹阳一脸恳切,语气又异常坚决,卫康心中忍不住叹了口气。