唐缺猛地拍了下手，现场顿时肃静下来。
“好了，不是让你们去做慈善，所以不用这么激动，研究出的药物不能卖钱，老板肯定要砍死我。”
“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。
“三种上市药物，渤健的药物已经进入医保，价格也降下来了，我们没必要狙击。”
“而且这款药物也有其局限性，首先它并不能治本，主要是通过信使RNA（mRNA）上调神经元生存蛋白（SMN蛋白）的表达水平。患者需要终身服药，而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障，因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药，每次注射能够维持三个月，我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点，更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”
“而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因，分别是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主导作用，SMN2基因仅产生约10％的少量SMN蛋白。”
“一旦SMN1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的SMN，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”
“根据SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分为几个类型。其中，最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理，SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因，直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入，也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对SMN2基因，通过促进患者体内SMN2的正常表达来实现SMN蛋白的制造。这就是罗氏的口服液E药。”
“理论上讲，SMN1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的Z就是这样的一种药物，它将拷贝的SMN1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的SMN1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生SMN蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生SMN蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节SMN2基因mRNA的剪切，能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的Z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
第一百六十五章 人工智能首次发威
“很好，准了。加油，好好干。”
卫康合上文件，快速签名，然后递给对面的唐缺。
不过，他想了想，又补充了几句话。
“对了，最近公司的人工智能研发进展很大，你可以试试用来药物筛选或者构建基因表达载体。”
唐缺点点头，无声离去。
他很快把任务都拆分开来，然后分配下去。
两三个人组成一个小团队，领到了属于自己的工作。
整个生物实验室，就如同上足马力的齿轮一样，动力澎湃地运转起来。
他们要先重复两种已知的路线，从而复刻出友商的药物。
唐缺能预感到，这并不是轻松的任务，而是一场考验。
如果被卡在这一步，那么就无法继续下去，研究出三清自己的药物了。
原因很明显，友商的思路可以拿来用，但是药物分子和病毒载体，都不能一样，以免触犯对方的专利保护。
否则的话，即使研发出相应的基因治疗药物，同样会受困于知识产权，无法做到真正的国药国造。
要绕开专利壁垒，找到属于自己的药物，很明显需要对病毒学载体，基因组学有深入的了解，这属于基础科研的一部分，需要厚实的积累，不是想弯路超车就能马上做到的。
这背后往往是生物学，病毒学和分子进化等交叉学科数十年的研究积淀。
他面色凝重，已经做好准备，要打一场持久攻坚战。
然而一周过后，唐缺坐在办公室，瞪着面前的两个人，一脸不敢置信地脱口而出。
“什么？搞定了？”
足足看了十秒钟，他才皱起眉头：“你确定？”
对面正是文质彬彬，面容俊秀的蒋开，他是陈以清的校友，哈佛生物学博士，跟向高飞同期回国，在三清生物实验室已经呆了大半年了，由于能力出众而成为一名研发组长。
蒋开慢条斯理道：“是啊，诺华的Z药分析工作已经做得差不多了，AVV9腺病毒载体也构建出来了，在电脑上的数据展示十分完美，细胞实验也100％契合。”